Эксперт: Практику редактирования генов лучше применять в юном возрасте

Как известно, ученые из США встроили указанный набор генов в ДНК мышей, но методы редактирования генов можно применить и к людям.

– Редактирование генов, осуществляемое непосредственно в организме, может привести к желаемому результату: скажем, исправить дефект или ликвидировать заболевание, которое есть у человека, – говорит Евгений Гинтер.

По его словам, эта практика довольно сложная и пытаться исправить дефективный ген лучше тогда, когда человек еще совсем мал. Ведь в это время в его организме не так много клеток, которые могут помешать процессу редактирования.

Однако в настоящее время в большинстве стран мира запрещено вмешательство в геном стволовых и половых клеток, а также эмбрионов.

Хар Гобинд Корана 3 июня 1970 года объявил о синтезе первого искусственного гена в живой клетке / Фото: Скриншот с видео Youtube (https://www.youtube.com/watch?v=F5DyNGyUURo)

– Геном, который передается по наследству, не исправляется и остается таким, какой он есть. И когда дело дойдет до исправления и редактирования генома половых клеток, пока не очень ясно, – добавляет ученый. – Требуется серьезная законодательная база и подготовка общества к этому.

Как отмечает Гинтер, разрешение этого вмешательства может привести к непредсказуемым последствиям.

В свою очередь, генетики из России уже давно используют или пытаются использовать редактирование генома совершенно разных организмов: как растительных, так и нерастительных.

– Скажем, у нас, в Медико-генетическом научном центре редактирование генома направлено на то, чтобы исправить один из генов, вызывающих тяжелое наследственное заболевание муковисцидоз. Работа ведется не только по этому направлению, однако на этот ген обращается особое внимание, – отмечает эксперт.

По его словам, редактирование генов – не самый легкий процесс, но российские ученые ведут эту работу уже несколько лет с переменным успехом.

Новый геномный редактор

Геномную систему CRISPR/Cas9 открыли не так уж давно. Несколько лет назад его вывел американский ученый Фэн Чжан совместно с рядом других ученых. В 2015 году CRISPR/Cas9 называли главным научным прорывом.

В 2015 году геномную систему CRISPR/Cas9 называли главным научным прорывом / Фото: Cкриншот с видео YouTube-канала DeeAFilm Studio

В основе техники стоят особые участки бактериальной ДНК. Аббревиатура CRISP (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) означает короткие палиндромные кластерные повторы. Между идентичными повторами находятся отличающиеся друг от друга фрагменты ДНК - спейсеры. Многие из них соответствуют участкам геномов вирусов, паразитирующих на данной бактерии. При попадании вируса в бактериальную клетку он обнаруживается с помощью специализированных Cas-белков, связанных с CRISPR РНК. Если фрагмент вируса «записан» в спейсере CRISPR РНК, Cas-белки разрезают вирусную ДНК и уничтожают ее, защищая клетку от инфекции.

– Пока неизвестно, будет ли этот метод использоваться в будущем. Этого никто еще не знает точно. Данная система защищает бактериальную клетку от бактериофагов (вирусы, избирательно поражающие бактериальные клетки –  примечание «Вечерней Москвы»), – уверен Евгений Гинтер.