Правозащитник призвал расширить список высокозатратных нозологий

Пациенты с редкими тяжелыми заболеваниями, которым нужны дорогостоящие лекарства, уязвимы не только перед своей болезнью, но и перед системой финансирования. Так, в России живут около 4500 людей с идиопатической тромбоцитопеническаой пурпурой — заболеванием, при котором нарушается свертываемость крови, около тысячи из них — дети. Однако нужное лечение получают не больше трети больных. О проблемах пациентов с ИТП и о способах их решения в интервью «Вечерней Москве» рассказал президент Всероссийского общества гемофилии Юрий Жулев.

— Юрий Александрович, Всероссийское общество гемофилии многое делает для защиты прав пациентов с ИТП. Расскажите, что это за болезнь?

— Идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (ИТП) — одно из тяжелейших орфанных редких гематологических заболеваний. Из-за сбоя в работе иммунной системы организм начинает атаковать собственные тромбоциты — клетки крови, отвечающие за свертываемость. При этой болезни у человека повышенная кровоточивость. Причем синяки и внутренние кровотечения начинаются сами по себе, а не только вследствие травмы. Кровотечения вызывают сильные боли, нарушение работы органов и могут становиться смертельными.

По статистике, 44 процента таких пациентов имеют инвалидность, а среди причин смерти от редких болезней ИТП — наиболее частая.

Причины развития этого заболевания до сих пор неизвестны, а возникнуть оно может в любом возрасте, как у мужчин, так и у женщин.

— ИТП можно вылечить?

— У некоторых детей есть шанс, что с возрастом они выйдут в ремиссию и болезнь не вернется. Но это скорее исключение. В большем числе случаев ИТП неизлечимо и требует пожизненного лечения, контроля состояния крови и очень внимательного отношения к своему здоровью, потому что риск кровотечений остается всегда.

По поводу лечения еще важно сказать, что подход к терапии существенно меняется. Традиционно пациентам назначают гормональную терапию, которая вызывает множество побочных эффектов, чтобы снимать воспаление, вызванное кровотечением. Для снижения активности иммунитета делают операцию спленэктомию — удаление селезенки, что само по себе рискованно из-за снижения возможности иммунитета противостоять инфекциям. Дополнительно назначают иммунодепрессанты, которые также снижают иммунитет и не дают ему разрушать собственные тромбоциты.

То, что удаление селезенки — это крайняя мера, калечащая пациента, это уже давно поняли за рубежом. Мировой тренд — органосберегающие методы и инновационные препараты, при назначении которых ИТП можно полностью взять под контроль. С ними пациенты могут жить нормальной жизнью, не испытывать болей, не бояться выходить из дома. Дети могут учиться, взрослые работать, женщины могут рожать детей, но под постоянным контролем гематологов.

— Почему лечение недоступно большинству пациентов с ИТП?

— Сейчас обеспечение наших пациентов ложится на региональные бюджеты. Есть территории, где все прекрасно с закупками препаратов и пациенты отлично себя чувствуют. Но чаще бывает, что пациенту сначала вырежут селезенку, потом посадят на гормоны, затем на иммунодепрессанты, а уже потом пытаются назначать современную терапию. И то не факт. В случае резистентности в России применяют гормоны и во второй линии, что зачастую осуществляется в силу экономических, а отнюдь не медицинских причин. Этого происходить не должно. Для пациента во второй линии уже давно доступна терапия более инновационными методами.

— Что можно сделать в таких случаях?

— Добиваться того, чтобы препараты для пациентов с ИТП финансировались из федерального бюджета, закупались централизованно, и тогда таких проблем не будет. Мы последовательно работаем, чтобы добиться включения ИТП в перечень 14 высокозатратных нозологий. Это список заболеваний, обеспечение которых идет напрямую из федерального бюджета.

Сейчас у нас появился шанс отстоять самую уязвимую категорию — детей с ИТП. С одной стороны, при правильном лечении у них есть шанс на нормальную жизнь и даже на выход в ремиссию, с другой — без лечения они практически обречены на инвалидность и искалеченную судьбу.

Поэтому мы обратились к правительству Российской Федерации с просьбой включить детей с ИТП в список тех, кто будет получать лечение за счет средств, полученных от увеличения НДФЛ. Решение о создании специального фонда для финансирования лекарств для детей с орфанными заболеваниями Владимир Путин принял в июне этого года, и работа над его созданием ведется очень активно.

— Несмотря на тяжесть положения, вы говорите уверенно. У вас нет сомнений, что вы сможете отстоять права людей с ИТП?

— Понимаете, у нас огромный опыт такой работы. В свое время нам удалось не просто добиться федерального финансирования на лечение, но и создания перечня «7 высокозатратных нозологий», того самого, который сейчас превратился в 14 наименований. В этом нам помогало в том числе и общественное мнение, которое и сейчас на нашей стороне. Так что, отвечая на ваш вопрос, у меня нет сомнений в успехе. Только в том, сколько времени понадобится, чтобы его достичь и как это повлияет на жизнь пациентов, которые сегодня живут с ИТП.

Читайте также: Минздрав назвал процент наследственности редких заболеваний