Биологи впервые изменили ДНК эмбриона в утробе матери

Ученые смогли предотвратить раннюю смерть мышат из-за разрушения печени в первые дни их жизни. 

Теперь им предстоит приспособить эти лабораторные методики в борьбе с болезнями при диагностике беременных женщин. Это поможет предотвратить опасные мутации и серьезные проблемы после рождения ребенка.

Геномный редактор CRISPR/Cas9, с помощью которого стало возможным изменять ДНК в утробе матери, создали американские ученые во главе с Фэном Чжаном около трех лет назад. С тех пор ученые провели много исследований.

Год назад специалисты провели первые эксперименты на человеческих зародышах, используя геномный редактор. Генетики проследили за тем, какие функции он исполняет в клетках эмбриона и как он связан с развитием бесплодия. 

Уильям Перенто из университета Пенсильвании в Филадельфии вместе с коллегами впервые провел опыт, попытавшись удалить вредоносную мутацию в гене FAH из ДНК эмбрионов мышей, которые находились в утробе самок.

Ученые использовали сразу два геномных редактора: CRISPR/Cas9 и фермент BE3, который превращает один тип «букв» ДНК в другой.

Биологи смогли изменить ДНК в большинстве клеток зародышей и вырастили здоровых мышат.

Сейчас ученые пытаются создать генную терапию, которая должна будет бороться с генетическими болезнями, сообщается в журнале Nature Medicine.