Вылечить всех нереально

На сегодня в списке Минздрава 260 орфанных болезней. Хорошо известны лишь несколько: например, рассеянный склероз, акромегалия и гемофилия. Другие столь редки, что с ними ни разу не сталкивались многие практикующие врачи. Это особая область медицины, не похожая ни на какую другую. Тут нет четких границ — в разных странах разные представления о том, какой уровень распространенности считать редким. В России это заболеваемость до десяти случаев на 100 тысяч населения. Как правило, «орфаны» протекают тяжело. Достаточно сказать, что 30 процентов больных детей не доживают до пяти лет. Некоторые пациенты с трудом передвигаются, у многих падают слух и зрение, меняется психика, а порой и внешность. И, увы, большая часть таких заболеваний на данном этапе развития медицины неизлечима. Но есть терапия, повышающая качество жизни и увеличивающая ее продолжительность.

По официальной статистике, орфанными заболеваниями страдают 17 тысяч россиян. В масштабах страны цифра может не впечатлить. Но благотворительные фонды (спасибо им за это!) не дают забыть о проблемах попавших в беду.

Собирают деньги всем миром, и люди справедливо задаются вопросом об уровне российского здравоохранения. Тем более что больше половины больных составляют дети, для которых лечение — вопрос жизни и смерти. Может даже показаться, будто государство самоустранилось от помощи таким пациентам.

На сегодня в списке Минздрава 260 орфанных болезней / Фото: Twitter / Официальный аккаунт Сергея Собянина 

На самом деле это совсем не так. Действует федеральная программа закупки за счет бюджета лекарств для больных с 14 орфанными заболеваниями. В нынешнем году на нее выделено почти 62 миллиарда рублей. Еще порядка 20 миллиардов тратят на лечение редких заболеваний, не вошедших в «список 14», регионы. Но и этих средств, увы, не хватает: лечение «орфанов» чрезвычайно дорого. Скажем, двухлетний курс терапии спинальной мышечной атрофии (в России чуть меньше тысячи больных, 80 процентов из которых — дети) стоит порядка 70 миллионов рублей. И регионы под разными предлогами отказываются от закупки единственного эффективного препарата.

Откуда такие цены? Слишком велики затраты фарминдустрии. Орфанные заболевания — чаще всего генетические, разработка лекарств требует огромных вложений. А малое число больных не дает шанса эти затраты отбить. Вот хорошие лекарства от гипертонии или гриппа перспективны в плане коммерции: больных миллиарды, и с каждого производитель берет свою копеечку (а порой и целый рубль). Производство лекарств от редких заболеваний в нормальной рыночной экономике нерентабельно. Очевидно, что решать эту проблему должно государство. Закупать препараты, субсидировать их разработку, помогать больным. Гражданин, страдающий редким заболеванием, должен иметь те же гарантии социальной защищенности, что и его соотечественники с гастритом или атеросклерозом.

Дополнительные 60 миллиардов рублей на лечение орфанных заболеваний начнут поступать в 2021 году. Но слова президента обладают особой силой. Прошло лишь несколько дней — а уже началось обсуждение, как решить проблему закупок лекарства от той же спинальной мышечной атрофии. Будем надеяться, что положение изменится.

Между тем диагностика не стоит на месте. Каждую неделю врачи сообщают об открытии пяти новых, неизвестных доселе науке заболеваний. Почти все они редкие — коронавирус был, кажется, единственным страшным исключением.

Да, вылечить всех больных не очень реально. Но к этому, безусловно, надо стремиться.

Мнение колумнистов может не совпадать с точкой зрения редакции