Опухоль мозга нашли у пятилетнего ребенка после генной терапии

У пятилетнего мальчика из США, проходившего генную терапию от редкого наследственного заболевания, спустя четыре года обнаружили рак мозга. Об этом сообщили в New England Journal of Medicine.

Ребенок страдал мукополисахаридозом первого типа — серьезным генетическим заболеванием, которое без лечения может привести к ранней смерти. Врачи использовали экспериментальный препарат RGX-111, он с помощью безопасного вируса доставляет здоровую копию поврежденного гена в клетки. Терапия показала хорошие результаты, и основное заболевание отступило.

Тем не менее спустя четыре года у мальчика была диагностирована нейроэпителиальная опухоль мозга, ее удалось полностью удалить хирургическим путем. Лабораторные исследования показали, что фрагменты вирусного вектора могли случайно интегрироваться в участок ДНК, связанный с ростом онкологии. Однако прямая связь между инъекцией и развитием рака пока не установлена, пишет издание.

По данным ВОЗ, ежегодно во всем мире регистрируется около 400 тысяч случаев онкозаболеваний среди детей. Часть из них связана с врожденными генетическими заболеваниями. Подробнее об этих болезнях, а также о том, как их обнаружить, «Вечерняя Москва» узнала у Юлии Диникиной, детского онколога и эксперта Фонда Хабенского, который поддерживает детей и молодых взрослых с опухолями мозга.