Директор Медико-биологического научного центра Минздрава Сергей Куцев заявил о существенном продвижении генетики в лечении болезней. О том, как редактирование клеток скажется на здоровье людей, «Вечерней Москве» рассказал заместитель директора по научной работе Института биологии развития имени Кольцова Российской академии наук Алексей Куликов.

Большие успехи

В своем интервью Сергей Куцев заявил, что генетикам удалось серьезно продвинуться в лечении муковисцидоза. Это системное наследственное заболевание, которое характеризуется поражениями желез внешней секреции, тяжелыми нарушениями функций органов дыхания и желудочно-кишечного тракта. Российским ученым удалось отредактировать около 10 процентов клеток генома при этом страшном недуге. Сергей Куцев отметил, что на сегодняшний день это лучший результат во всем мире.

Предостережения

Методика редактирования позволяет изменить целевые гены, сказал «ВМ» Алексей Куликов. Однако, по его словам, в этом процессе есть ряд важных ограничений.

— Большинство генов имеет множественные функции, — объясняет эксперт. — Поэтому практически во всех случаях мы не сможем редактировать те нарушения, даже если знаем, что мутация связана с определенной патологией. Как правило, вредные мутации встречаются очень редко, но они как раз связаны именно с заболеваниями. Единственное, что мы можем сделать надежно — восстановить ген в том состоянии, в котором он часто встречается в популяции. Но на сегодняшний день методика такова, что даже если она позволяет точно восстановить ген, это не означает, что она в других участках генома не произведет изменения. И к чему это приведет человека, сейчас не ясно.

Алексей Куликов подчеркнул, что самая главная проблема этой научной отрасли — отсутствие уверенности в том, что при манипуляциях в геноме меняется только один ген, а не все остальные.

— Эта методика может работать в случаях моногенных заболеваний (вызванные мутацией одного гена — «ВМ»). Например, в лечении дистрофии, когда гибнут мышцы, и человек умирает, потому что он теряет способность дышать. Если взять собственные мышечные клетки пациента и изменить там ген, связанный с гибелью клеток, то дальше их можно размножить и подсадить в организм человека. Тогда они начнут замещать больные участки генома. Такие вещи в перспективе возможны, но я не могу сказать, что мы стоим на пороге подобных открытий, — пояснил Алексей Куликов.

Изменения в генах для жизни и здоровья больше не кажутся фантастикой / Фото: pixabay.com

Будущее

Одно из последних громких научных достижений в области генетики — рождение в Китае девочек-близнецов, чей геном отредактировали на стадии эмбрионального развития для их защиты от ВИЧ. После этого случая развернулась большая дискуссия об этичности и безопасности подобных экспериментов. На пути к совершенствованию методик редактирования клеток необходимо внимательно следить за состоянием здоровья пациента, подчеркивает собеседник «ВМ». В противном случае, результатом может стать канцерогенез — глубокая реорганизация нормальных клеток организма.

— Это можно отнести к технологиям будущего, но их нужно отрабатывать еще очень долго. Новые лекарства тестируют три-четыре года, когда уже лекарственная форма практически получена, и проверяются побочные эффекты. А здесь сложнейшая процедура. Даже когда для моногенных заболеваний будет предложена точная методика, саму технологию придется отрабатывать еще очень долго, — заявил Алексей Куликов.

В связи с тем, что генетика в плане модификации человека находится только в самом начале пути, ждать на улицах сверхлюдей, улучшивших свои природные качества с помощью науки, в скором времени не стоит.

— Нельзя сказать, что это совсем исключено, но это даже не ближайшая перспектива, — резюмировал эксперт.